Les essais cliniques

Les essais cliniques peuvent être proposés par des laboratoires académiques de recherche ou par des laboratoires privés. Ils se définissent comme l’ensemble des stratégies visant à obtenir des informations valides et généralisables sur les médicaments  utilisés en thérapeutique humaine. Ces stratégies reposent sur une méthode.
Pour le malade, l’essai clinique apporte la garantie d’une évaluation scientifique du médicament prescrit, ainsi que la validité de l’information médicale à son sujet. Il a été démontré par ailleurs que le malade inclu dans un essai était globalement mieux suivi qu’en condition thérapeutique individuelle.

Les phases de développement d’un médicament nouveau chez l’homme obéissent à trois périodes :

– les phases I et II ou phases précoces correspondant aux premières administrations à l’être humain (recherche d’activité pharmacologique, étude d’acceptabilité, recherche de dose, cinétique, modélisation …) ;
– la phase III comparative, est réalisée sur les malades, en recourant à de grands échantillons et vise à rechercher la supériorité du nouveau produit par rapport soit au « meilleur existant » jusqu’à présent (médicament de référence) soit au placebo.

Les phases I et II sont réalisées sur un échantillon de faible taille et pendant une durée brève, la phase III est réalisée sur un échantillon de malades important et sur une longue durée. Durant cette phase les patients sont divisés en 2 groupes : l’un recevra la molécule testée, l’autre le placebo. Le groupe placebo est indispensable pour prouver l’efficacité du traitement. L’essai clinique est en général réalisé par plusieurs centres hospitaliers référents.

Si les données et résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, cela permet de constituer un dossier d’enregistrement qui sera soumis aux autorités de santé afin qu’elles délivrent l’autorisation de mise sur le marché (AMM) qui autorise la commercialisation du nouveau traitement.
Quand le médicament est commercialisé, il fait encore l’objet d’une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. Ainsi, tout signe anormal inattendu dû à son administration fait l’objet d’une déclaration à l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé. C’est ce qu’on appelle les essais de Phase IV.

Pour participer à un essai clinique, il faut en parler à votre neurologue afin qu’il vous oriente vers un centre de référence. Le centre analysera avec vous si vous remplissez ou non les critères d’inclusion de l’essai. Les réseaux régionaux de prise en charge des patients atteints de SEP peuvent aussi vous informer sur les études en cours et les centres référents.

N.B. Le malade ne participe pas à toutes les phases de manière successive mais se voit proposer de participer à un essai dans l’une des quatre phases, en fonction de critères très précis.