Transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques dans la forme rémittente de SEP : une étude de phase I/II
Transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques dans la forme rémittente de SEP : une étude de phase I/II
La transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques (les cellules sanguines greffées proviennent du patient lui-même) est utilisée pour entrainer une suppression immunologique intense.
Dans cette étude, les auteurs ont souhaité tester la sécurité et l’efficacité d’une telle approche chez des patients présentant une forme rémittente de Sclérose en Plaques (SEP), qui ne répondaient pas au traitement par interféron béta. Les patients sélectionnés pour cette étude avaient présenté au moins 2 poussées au cours des 12 mois précédents ou une poussée et une lésion active à l’IRM distante de la poussée.
Les critères majeurs d’évaluation de cet essai clinique étaient l’absence de progression de la maladie et la réversion du handicap neurologique 3 ans après la transplantation. Les critères secondaires étaient la sécurité et la tolérance du traitement.
Vingt et un patients furent traités entre janvier 2003 et février 2005. Dix-sept patients eurent une amélioration sur l’échelle du handicap et 5 eurent une poussée avec rémission complète après traitement immunosuppresseur.
Trois ans après la greffe, tous les patients avaient stabilisé la progression de la maladie et 16 n’avaient pas eu de nouvelles poussées. Leur qualité de vie s’en trouvait améliorée. Outre quelques effets secondaires, le traitement semblait bien toléré dans l’ensemble.
En conclusion, la transplantation autologue de cellules hématopoïétiques chez des patients atteints de SEP, semble améliorer les signes neurologiques. Cependant, il est primordial de tester ce potentiel traitement chez un plus grand nombre de patients au cours d’un essai clinique randomisé et multicentrique.
Burt RK et collaborateurs, Etats-Unis.
Lancet Neurology, Janvier 2009.
