Un médicament pour réparer la myéline endommagée?! (piste de recherche – Sob-AM2)
Des chercheurs américains travaillent actuellement sur un composé capable de stimuler la réparation de la myéline soit la membrane biologique qui s’enroule autour des axones, prolongement de la cellule nerveuse, pour constituer une gaine. Des premiers tests menés chez des souris montrent des résultats prometteurs pour traiter la sclérose en plaques, maladie incurable.
La sclérose en plaques (SEP) est une maladie inflammatoire auto-immune chronique du système nerveux. Celle-ci se manifeste par des troubles moteurs, sensitifs, de l’équilibre, et visuels pouvant être responsables à long terme d’un handicap ; et elle évolue le plus souvent par poussées en nombre variable selon les patients. Cette pathologie se caractérise par une destruction de la myéline, membrane qui forme une gaine autour des fibres nerveuses et permet une bonne conduction de l’influx nerveux. Lorsqu’elle est endommagée, l’information n’est plus transmise correctement ce qui entraîne la dégénérescence des fibres nerveuses et la mort des neurones : des troubles neurologiques apparaissent.
La capacité à réparer la myéline efficacement représente donc un facteur clef pour contrer la progression de la maladie pour le moment incurable, les traitements actuels ayant pour but de prévenir la récidive des poussées et la survenue d’un handicap définitif. Des chercheurs de l’université de la santé et des sciences de l’Oregon (Etats-Unis) ont annoncé dans la revue JCI Insight avoir mis au point un composé stimulant la réparation de cette gaine protectrice. Une percée scientifique qui offre un nouvel espoir aux 2,3 millions de personnes atteintes de sclérose en plaques dans le monde d’après leurs estimations, dont 100 000 personnes concernées en France selon l’Assurance maladie.
De meilleures fonctions motrices
« Il n’existe aucun médicament disponible qui « re-myéline » les axones et les fibres nerveuses démyélinisées, et le nôtre le fait », affirme le Pr Tom Scanlan, auteur principal de l’étude. Ce dernier a mis au point il y a vingt ans de cela un composé appelé sobétirome sous forme de molécule synthétique dans l’optique de l’utiliser pour réduire le cholestérol. Ce n’est récemment que les chercheurs ont eu l’idée de le tester sur des souris génétiquement modifiées pour développer une SEP pour savoir si la molécule pouvait réparer la myéline endommagée. Les résultats ont montré que le composé favorise bel et bien une « remyélinisation » et ce sans effets secondaires graves chez les souris.
Mais les chercheurs ont voulu trouver un moyen pour que la molécule soit mieux « livrée » et en plus grande quantité dans le système nerveux central. Ils ont pour cela élaboré un dérivé du sobétirome appelé Sob-AM2 qui a pu mieux pénétrer dans la barrière hémato-encéphalique, permettant une multiplication par dix de l’infiltration. Ils ont alors découvert que le traitement ne provoquait pas seulement une réparation de la myéline, mais favorisait également une amélioration des fonctions motrices chez les souris traitées. « Elles ont fait part d’un rétablissement presque complet », ajoute le Pr Tom Scanlan qui se dit confiant quant à des effets bénéfiques similaires sur l’homme.
Encore faut-il mener des essais cliniques sur des patients et à cette fin, les chercheurs ont concédé cette technologie sous licence à Llama Therapeutics Inc., une société de biotechnologie basée en Californie. A noter que l’Inserm précise sur sa page dédiée à cette maladie que la piste de la remyélinisation représente bien l’un des enjeux de la recherche actuelle. Deux possibilités sont évoquées : en provoquant la réparation spontanée de la myéline grâce à des « facteurs activateurs et inhibiteurs » ou via une greffe de cellules myélinisantes. « L’objectif est de recréer des oligodendrocytes producteurs de myéline dans les lésions, en injectant des cellules souches », précise l’organisme.
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